올해 2월 MOU 이어 이달 공동개발 본 계약 체결
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▲ 한미약품, GC녹십자 CI (사진=각사) |
희귀병인 LSD는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 '리소좀'이 알 수 없는 이유로 체내에 지속 축적돼 심각한 대사질환을 유발하고 사망에까지 이르게 하는 질환이다. LSD로 인한 대사질환 질병은 뮤코다당증 등 50여종에 이른다. 국내에는 400여명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있다.
현재 LSD 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme Replacement Therapy) 요법으로 주로 치료한다. 그러나 이러한 1세대 치료법은 1~2주에 한번씩 내원해 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다.
양사는 반감기 개선은 물론 복약 편의성을 증대시킨 차세대 혁신신약 개발을 목표로 이번 공동개발을 추진한다. 한미약품의 장기 지속형 신약 개발 역량과 GC녹십자의 희귀질환 ERT 치료제 개발 경험을 바탕으로 개발 전과정을 공동으로 수행해 시너지를 극대화할 계획이다.
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